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Giovedì 2 marzo 2017 - 19:56

Studio: terapia genetica funziona per l’anemia falciforme

Adolescente ha potuto fare a meno di trasfusioni
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Parigi, 2 mar. (askanews) – Gli scienziati francesi sono riusciti per la prima volta a usare una terapia genetica per alleviare i sintomi dell’anemia falciforme in un adolescente. L’anemia falciforme è un difetto ereditario dei globuli rossi che perdono la loro forma tondeggiante e schiacciata al centro per diventare simili a piccole falci o mezzelune. I malati, cinque milioni di tutto il mondo, soffrono di anemia, si stancano con facilità, sono sottoposti a un maggior rischio di infezioni o ictus e sono soggetti a forti dolori. Inoltre possono necessitare di trasfusioni di sangue periodiche.

Ma un team degli ospedali universitari AP-HP di Parigi, dell’Imagine Institute of Genetic Diseases e della società che si occupa di terapia genica bluebird bio ha annunciato oggi che il ragazzo è riuscito a fare a meno delle trasfusioni.

Il teenager è stato la prima persone ad essere curata, nell’ottobre 2014 a Parigi, per anemia falciforme con una terapia genica in un trial clinico. Altri si sono sottoposti alla terapia, ma per ora i risultati non sono disponibili. Il team ha raccolto le cosiddette cellule staminali ematopoietiche, che producono i globuli rossi, dal midollo osseo del ragazzino allora tredicenne. Le cellule immature sono state trattate con un gene terapeutico, trasportato da un virus disattivato, che ha ricodificato il loro Dna per correggere le modalità di produzione di globuli rossi. Le cellule trattate sono state poi reintrodotte nel corpo del ragazzo.

I risultati pubblicati oggi sul New England Journal of Medicine riferiscono della salute del ragazzo 15 mesi dopo la terapia. Ora continua a stare bene ma i dati ufficiali sul suo stato di salute devono ancora essere pubblicato su una rivista scientifica. “Sta benne, non ha più bisogno di trasfusioni mensili, antidolorifici o ricoveri ospedalieri” ha detto all’Afp Marina Cavazzana, che ha guidato lo studio. L’anemia falciforme è molto comune in Africa, dove il 40% del popolazione possiede il gene mutante, asintomatico.(8fonte Afp)

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