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pubblicato il 10/lug/2013 17:02

Farmaceutica: da Dompe' rivoluzionaria molecola per terapia diabete

Farmaceutica: da Dompe' rivoluzionaria molecola per terapia diabete

(ASCA) - L'Aquila, 10 lug - Le isole pancreatiche, che contengono le cellule produttrici di insulina, vengono isolate dal pancreas di un donatore e impiantate mediante una semplice procedura di infusione nel fegato del ricevente. Una volta in sede le isole trapiantate iniziano a produrre l'insulina. Questo il meccanismo di azione del trapianto di isole pancreatiche, una realta' per chi soffre di diabete di tipo 1 e in particolare del cosiddetto ''diabete brittle'', ovvero diabete instabile e non controllabile con i farmaci.

Per garantire i risultati di questo approccio innovativo, tuttavia, e' necessario proteggere le isole pancreatiche che vengono attaccate dal sistema immunitario del ricevente. Oggi questo e' possibile grazie a un farmaco messo a punto dai ricercatori dell'azienda biofarmaceutica Dompe' e attualmente in Fase III di sperimentazione, ultimo step prima della commercializzazione. Il trial clinico coinvolge 5 Paesi e 8 centri in Europa e negli Usa e prevede l'arruolamento di circa 50 pazienti, ovvero circa la meta' di quanti annualmente vengono sottoposti, nelle geografie richiamate, all'innovativa procedura terapeutica. Il trapianto di isole pancreatiche e' uno dei temi al centro dell'attenzione degli studiosi riuniti a Milano per la dodicesima edizione dell'International Conference of the CTS, il Congresso mondiale sulle terapie cellulari. ''Il trapianto di isole pancreatiche si e' dimostrato efficace, ma abbiamo la necessita' di migliorare ancora i risultati clinici del trattamento - spiega Lorenzo Piemonti, vicedirettore San Raffaele Diabetes Research Institute e Direttore programma trapianto di isole - Alcuni fattori, a partire dall'isolamento delle isole stesse, possono infatti ridurre progressivamente la funzionalita' delle isole trapiantate. La ricerca si concentra attualmente sulla risposta infiammatoria che si sviluppa nel paziente immediatamente dopo l'infusione di isole e che ha un'influenza drammatica sulla sopravvivenza delle isole stesse, riducendo del 50 per cento la funzionalita' nei primi sette giorni''. Il farmaco, aggiunge Piemonti, ''e' oggi in studio per valutare quanto riesce ad inibire in modo specifico la risposta infiammatoria, preservando cosi' la funzionalita' delle isole e, dunque, migliorando l'efficacia della procedura''.

L'Italia e' ai vertici mondiali della ricerca in questo settore. Gli ultimi dati disponibili dimostrano come nel nostro Paese (i centri che praticano il trapianto di isole sono gli Ospedali San Raffaele e Niguarda di Milano e l'Ismett di Palermo) si effettuino da 18 a 22 trapianti allogenici (da donatore) e da 10 a 14 trapianti autologhi (da soggetto stesso). Guardando all'Europa, nel Regno Unito - dove il Nice (National Institute for Health and Care Excellence) ha gia' dato il proprio via libera a questo approccio terapeutico - vengono effettuati annualmente da 15 a 25 trapianti allogenici, e circa 10 trapianti autologhi. In Francia vengono effettuati mediamente 20 trapianti allogenici e solo occasionalmente (1-2 l'anno) si registrano trapianti autologhi, cosi' come in Germania, dove pero' i trapianti allogenici sono circa 10 l'anno. L'obiettivo dei ricercatori, soprattutto se il trial in corso confermera' la possibilita' di liberare i pazienti dalla schiavitu' dell'insulina, e' quello di allargare l'accesso a questa innovazione. red/mpd

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