Tumori, c’è una nuova arma nei casi di alterazione genetica

Disattiva segnale che fa crescere la malattia. Dati sul Nejm

MAR 12, 2018 -

Roma, 12 mar. (askanews) – Una nuova arma nei tumori che presentano una particolare alterazione genetica, la fusione di geni NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase). Lo dimostrano i dati su una molecola innovativa, Loxo-101, pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica The New England Journal of Medicine (NEJM). Queste alterazioni genetiche sono presenti in una vasta serie di tumori e determinano un’attivazione incontrollata di un recettore, TRK (Tropomyosin Receptor Kinase), e la crescita del tumore. Loxo-101 agisce direttamente su TRK, disattivando la via di segnalazione che consente ai tumori con fusione TRK di crescere. Nei dati analizzati dei 55 pazienti trattati nello studio di Fase I (su pazienti adulti), nello studio NAVIGATE di Fase II e nello studio SCOUT di Fase I/II (su pazienti pediatrici), Loxo-101 ha dimostrato un’attività marcata e duratura, con un tasso di risposta globale pari al 75% in base alla valutazione centralizzata e all’80% in base alla valutazione dello sperimentatore. Al momento dell’analisi, l’86% dei pazienti che aveva manifestato una risposta proseguiva il trattamento con Loxo-101 o era stato sottoposto a interventi chirurgici con finalità terapeutiche. La durata mediana della risposta e la mediana della sopravvivenza libera da progressione di malattia non sono state raggiunte. Il farmaco è stato ben tollerato e la maggior parte degli eventi avversi è stata di grado 1 o 2. “I dati riportati nella pubblicazione sul NEJM evidenziano il potenziale di questo farmaco per i pazienti affetti da tumori con fusione TRK”, ha dichiarato David Hyman, M.D., principal investigator dello studio NAVIGATE, responsabile del servizio Early Drug Development presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center e autore principale dell’articolo pubblicato sul NEJM. “Questi dati, prosegue Hyman, “giustificano lo screening per le fusioni TRK nei pazienti di tutte le età affetti da tumori solidi in stadio avanzato”. “Le fusioni genetiche di NTRK, che possono essere identificate mediante sequenziamento dei geni, sono rare, ma presenti in vari tumori di pazienti pediatrici e adulti. Questi dati dimostrano il potenziale di questo farmaco, del quale potrebbero beneficiare i pazienti affetti da una vasta serie di tumori con fusione TRK”, spiega Scott Fields, MD, vice president senior di Bayer e responsabile dello Sviluppo oncologico nella Divisione Pharmaceuticals di Bayer. “Ci impegniamo”, conclude il vice president, “per collaborare con le autorità regolatorie e la comunità scientifica in modo da mettere questa nuova e importante opzione terapeutica a disposizione dei pazienti nel più breve tempo possibile”. I dati pubblicati sul NEJM includono un periodo di follow-up dei pazienti superiore di tre mesi rispetto ai dati presentati in occasione del congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2017.